2019年11月15日,中国本土公司自主研发的创新抗癌药获准在美国上市。这是中国本土研发药物首次获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,改写了中国抗癌药“只进不出”的历史。

  本次获批的药物来自于神州百济其自主研发的BTK抑制剂泽布替尼(英文商品名:BRUKINSA,英文通用名zanubrutinib),通过美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准,用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤(MCL)患者。这标志着,泽布替尼成为迄今为止第一款完全由中国企业自主研发、在FDA获准上市的抗癌新药,实现中国原研新药出海“零的突破”。

  百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨博士表示:“泽布替尼在FDA获批的喜讯,让我们倍感自豪,这一历史性突破不仅代表着国际上对于中国新药研发水平的认可,实现了我国创新药‘走出去’的心愿,更重要的是,它证明了我国的创新药企不仅能惠及本国患者,也具备充分实力为全球更多的患者服务。”

  完全持久抑制靶点,为全球淋巴瘤患者带来新希望

  淋巴瘤是一组起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤的统称,是全球范围内发病率增速最快的恶性肿瘤之一,据《柳叶刀》2018调查数据显示,2012年淋巴系统恶性肿瘤全球发病人数约为45万。在目前已知的淋巴瘤70多个亚型中,套细胞淋巴瘤(MCL)侵袭性较强,中位生存期仅为三至四年。多数患者在确诊时已处于疾病晚期,面临着治疗手段有限、预后不良的困境。

  泽布替尼是一款新型强效BTK抑制剂,目前正作为单药或与其他疗法联合用药,在多种淋巴瘤治疗中开展临床试验。数据显示,在针对套细胞淋巴瘤的临床试验中,84%以上接受泽布替尼治疗的患者达到了总体缓解。

  泽布替尼获得FDA批准是基于两项临床试验的有效性数据,其中一项治疗复发/难治性MCL患者的多中心的2期临床试验BGB-3111-206中,患者在接受泽布替尼治疗后,总缓解率(ORR)达到84%,包括59%的完全缓解(CR),此项试验的中位持续缓解时间(DOR)为19.5个月,中位随访时间为18.4个月。

  这项关键性2期临床研究由北京大学肿瘤医院牵头开展,北京大学肿瘤医院淋巴瘤科主任、大内科主任朱军教授作为首席研究者,主持了本次研究。朱军教授表示:“近年来,我国淋巴瘤的临床治疗和药物研发步入快速发展的时期。曾经,我们只能期待国外的新药进入中国,如今情况发生了极大改变。作为临床肿瘤医生,能够参与并见证本土自主研发的新药首次在FDA获准上市,我非常欣慰。这代表着我国的创新能力和研究水平得到国际上的肯定,我们不仅能为中国患者研发新药,也能让更多国家的患者受益,为世界提供中国的治疗方案,我为这样的进步感到由衷自豪。”

  “在国内外研究者的大力支持下,泽布替尼凭借优异的临床数据得到FDA的认可,”百济神州高级副总裁、全球药政事务负责人闫小军告诉记者,“我们很骄傲能看到泽布替尼在先后得到快速通道、突破性疗法认定等殊荣后,通过优先审评途径得到加速批准,这是我们团队以及临床试验研究者们多年来共同努力的结果。”

  2019年1月,泽布替尼曾获FDA授予的“突破性疗法认定”,成为首个获得该认定的本土研发抗癌新药。8月,FDA正式受理了泽布替尼的新药上市申请,并授予其优先审评资格。

  据悉,百济神州目前正在全球范围对泽布替尼开展16项临床研究,包括9项注册性或有望实现注册的临床试验。同时,泽布替尼正在针对华氏巨球蛋白血症、慢性淋巴细胞白血病进行2项对比伊布替尼的全球临床3期头对头研究,这也是我国首个与外资药企研发产品开展直接头对头研究的本土新药。

  政策改革激发产业活力,加速本土创新药全球化进程

  长久以来,在我国上市的抗癌原研药主要依赖进口,而从本土出口海外的药品则多为原料药或仿制药,总体对全球医药创新体系的贡献相对较小。近年,随着改革开放的深化与综合国力的提升,我国医药行业加快转型升级,尤其在药改、医改的利好政策驱动下,制药业兴起创新浪潮,大批科学家归国投入新药研发,为医药产业从仿制转向创新、从本土走向全球,注入了可持续发展的活力。

  吴晓滨表示:“我国近年来持续深入的药品审评审批制度改革,及医保支付制度改革,为本土新药出海取得历史性突破营造了有利的宏观环境。得益于国家政策的支持,以百济神州为代表的创新药企持续投入,奋起直追,眼下正逐步迎来收获期。作为中国企业,我们对国家的改革感到欢欣鼓舞,也期待改革进一步深化,让中国科学家、中国企业的研发成果能尽早惠及更多患者,持续促进产业升级,推动我国向全球‘制药强国’的战略目标迈进。”

  百济神州已于2018年8月和10月,向中国国家药品监督管理局(NMPA)递交了泽布替尼针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)与复发难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)的新药上市申请,并均被纳入优先审评通道,有望早日惠及我国患者。记者了解到,在国内获批后,泽布替尼将在苏州桑田岛工业园区的小分子药物生产基地进行商业化生产。