央广网北京5月29日消息 （记者 雷妍）眼皮突然“掉下来”，怎么睁都睁不开……有时清晨醒来眼皮还能睁开，到了下午却抬不起来；看东西一个变两个；嚼着嚼着饭，后半边腮帮子突然没了力气……这是“重症肌无力”的典型表现。如今，这种病的死亡率已经很低，“活着”不难，但正如专家所说：“想要高质量的生活就不容易了。”

北京医院神经内科主任医师 殷剑教授

什么是重症肌无力？

重症肌无力是一种获得性的自身免疫疾病。国家老年医学中心、北京医院神经内科主任医师殷剑介绍，它主要由乙酰胆碱受体抗体介导，攻击的是神经－肌肉突触后膜，导致电传导信号出问题。简单来说，就是大脑给肌肉发出的指令传不过去，肌肉就无法正常工作。

这种病最典型的特征是波动性——时而轻、时而重；活动后加重、休息后减轻。有时上下午症状不同，有时“这几天”和“前几天”症状不同……最常受累的是眼外肌：眼睑抬不起来、看东西重影。无力感可从眼睛蔓延到全身：抬头困难、咀嚼费力、吞咽呛咳、梳头费劲，严重时影响呼吸，出现“肌无力危象”

作为中国第一批罕见病目录中的疾病，重症肌无力的发病率并不高，但近年来呈现出了逐步增加趋势。数据显示，该病全球患病率约为每百万人100-350例，我国约有65万名重症肌无力患者，每年增加约1万人。

传统治疗的三大痛点

一百多年前，这种病的年死亡率约为20%。而现在，重症肌无力已不再是致命疾病。但患者想要正常生活，仍面临诸多痛点。

1.药物副作用。 糖皮质激素至今仍是一线用药，但长期使用，会引发糖尿病、高血压、肥胖等问题，部分副作用不可逆。殷剑坦言，传统治疗对肌无力本身缓解良好，但对患者的整体生命质量影响很大——尤其对女性而言，影响容貌和体形。“容貌、形体对一个人的信心建立及正常的社会功能很重要。”数据显示，因此副作用想摆脱激素的患者比例，可能高达70%至80%。

2.难治性患者。部分患者用尽现有手段仍无法稳定。殷剑举例：有位36岁的成年女性，自28岁起病，在8年间内尝试了几乎所有疗法，却依然每天上午卧床、下午才能下床。

3.难以回归社会。 即使病情控制较好的患者，面对稍高体力要求时，也会感到落差。无论在生活、工作上，患者都会感到变化。而请假、无法工作也会让人越来越焦虑。“现在，越来越多患者要求快速回到工作岗位。”殷剑说。

创新药突破，给患者更多新选择

面对传统治疗的困境，近年来重症肌无力领域的创新药研发迎来了爆发期。目前已有至少八九种生物靶向药应用于临床，主要集中在B细胞药物、FcRn 拮抗剂和补体抑制剂三大类。

“传统的药物半年内很难让患者达到完全的症状稳定和缓解，而生物制药给我们打开了一扇新的大门。”殷剑介绍，补体抑制剂的优势突出：起效快，一周左右即可见效，这是传统治疗不可想象的；而对于急性发作或危象患者，这无疑是雪中送炭。此外，补体抑制剂还可给传统药物效果不佳的患者带来改善，使用便利性也大幅提升。

“此外，新一代小分子 C5 补体抑制剂泽卢克布仑钠的出现，更是为临床带来了新的选择。”殷剑介绍，它可以与 FcRn 拮抗剂联合使用，带来更多的可能性。同时，皮下注射给药的方式，让患者经过培训后可以居家自行注射，大大提高了治疗的便利性。

治疗目标升级：从单一缓解到“三合一”

“重症肌无力的治疗理念正在发生根本转变。”殷剑介绍，“我们现在越来越强调重症肌无力就是一种可治疗的、罕见的慢病。治疗重症肌无力，就像糖尿病、高血压一样，是一个慢病管理的过程，我们不光要快速显效，还要长期、稳定地显效，提高患者的生活质量。”目前，重症肌无力患者的临床疗效达标率和显效率很高，能达到稳定缓解的比例可达50%至60%，这类患者“完全可以回归正常生活，从自己的感受中几乎感觉不到疾病的存在。”

同时，殷剑也强调，早诊、早治是提升患病后生活质量的关键。多项研究显示，患者尽早达标，对社会功能、治疗信心，以及社会技能中长期的恢复都有益处。更有研究显示，早期达标对患者中长期社会功能和经济收入均有积极影响——国外统计显示，这类患者在达标后一年、三年，职位和薪酬水平基本保持不变。“重症肌无力目前仍无法根治，但通过规范治疗和科学管理，患者可以实现临床稳定。”殷剑表示。

从300多年前首次被描述，到如今精准靶向治疗时代的到来，重症肌无力的治疗已取得巨大进步。正如殷剑所说，这是一种可治疗的罕见慢性病。活下去不难，好好生活也不再遥远。